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Español Aktuelle klinische SCN2A-Studien
Aktuelle klinische Studien für SCN2A-bezogene Erkrankungen
Aktive klinische Studien
EMBOLD-STUDIE – Praxis Precision Medicines
Praxis Präzisionsmedizin
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Studienphase
2
Medikament studieren
PRAX-562. Dosis 0,5 mg/kg/Tag
Drogentyp
Kleines Molekül
Art der Studie
DEE – SCN2A und SCN8A
Komparator
Placebo (verabreicht für 4 Wochen)
Länder
Vereinigte Staaten
Wichtige Einschlusskriterien
Im Alter von 2–18 Jahren
Diagnose: SCN2A mit Anfällen in den ersten 3 Lebensmonaten oder SCN8A und Anfälle in den ersten 6 Lebensmonaten
Nehmen Sie derzeit 1–4 Antikonvulsiva in einer stabilen Dosis ein
8 oder mehr motorische Anfälle innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening UND
8 oder mehr motorische Anfälle während des 28-tägigen Basisbeobachtungszeitraums
Wichtige Ausschlusskriterien
Mutationen mit Funktionsverlust (Los of Function, LoF).
2 oder mehr Episoden eines Status epilepticus, die in den 6 Monaten vor dem Screening einen Krankenhausaufenthalt und eine Intubation erforderten
Studie bewertet
Sicherheit
Häufigkeit motorischer Anfälle
Blutkonzentration von PRAX-562
Allgemeine Gesundheit
Änderung der Anfallshäufigkeit
Mehr Informationen
EMBRACE-STUDIE – Praxispräzisionsmedizin
Praxis Präzisionsmedizin
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Studienphase
1/2
Medikament studieren
PRAX-222
Drogentyp
Antisense-Oligonukleotid (ASO)
Art der Studie
SCN2A-bezogenes DEE
Komparator
Placebo (verabreicht für 4 Wochen)
Länder
Vereinigte Staaten
Wichtige Einschlusskriterien
Im Alter von 2–18 Jahren
Es wurde eine SCN2A-Gain-of-Function-Mutation (GoF) diagnostiziert, die durch Gentests bestätigt wurde
Beginn der Anfälle vor dem 3. Lebensmonat
Gewicht von mindestens 10 kg
Wichtige Ausschlusskriterien
Einnahme von mehr als 2 Natriumkanalblockern gegen Krampfanfälle
Studie bewertet
Sicherheit
Häufigkeit von Anfällen
Anteil der Teilnehmer mit einem Ansprechen auf die Behandlung
Allgemeine Gesundheit
Veränderung im EEG
Veränderung im Schlaf
Entwicklungsmeilensteine
Mehr Informationen
ClinicalTrials.gov
Klinische Studien, bei denen die Rekrutierung abgeschlossen ist
PAZIFISCHE STUDIE – Longboard Pharmaceuticals
Longboard Pharmaceuticals
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Studienphase
1/2
Medikament studieren
LP352. Dreimal täglich (oral) oder über eine Ernährungssonde eingenommen
Drogentyp
Kleines Molekül
Art der Studie
Eimer (eine Behandlung für mehrere Erkrankungen)
Komparator
Placebo (80% Chance, LP352 zu erhalten)
Länder
Vereinigte Staaten
Australien
Wichtige Einschlusskriterien
Alter 12–65 Jahre
Diagnostiziert mit Entwicklungs- und epileptischer Enzephalopathie (DEE)
Nehmen Sie derzeit 1–4 Antikonvulsiva in einer stabilen Dosis ein
4 oder mehr motorische Anfälle pro Monat für 3 Monate
Haben Sie eine zuverlässige Bezugsperson oder einen Studienpartner
Wichtige Ausschlusskriterien
Mit Fenfluramin oder Lorcaserin
Kardiovaskulärer (Herz und Blutgefäße) oder zerebrovaskulärer (Blutgefäße im Gehirn) Zustand
Studie bewertet
Sicherheit
Psychische Gesundheit
Allgemeine Gesundheit
Änderung der Anfallshäufigkeit
Wie der Körper mit der Behandlung interagiert (Pharmakokinetik)
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