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Español Studi clinici attuali su SCN2A
Studi clinici attuali per condizioni correlate a SCN2A
Studi clinici attivi
STUDIO EMBOLD – Praxis Precision Medicines
Medicina di precisione Praxis
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Fase di studio
2
Farmaco in studio
PRAX-562. Dose 0,5 mg/kg/giorno
Tipo di farmaco
Piccola molecola
Tipo di prova
DEE – SCN2A e SCN8A
Comparatore
Placebo (somministrato per 4 settimane)
Paesi
stati Uniti
Criteri di inclusione chiave
Età compresa tra 2 e 18 anni
Diagnosi di SCN2A con convulsioni nei primi 3 mesi di vita, o SCN8A e convulsioni nei primi 6 mesi di vita
Attualmente sto assumendo 1-4 farmaci antiepilettici a dose stabile
8 o più crisi motorie nelle 4 settimane prima dello screening, E
8 o più crisi motorie durante il periodo di osservazione basale di 28 giorni
Criteri di esclusione chiave
Mutazioni con perdita di funzione (LoF).
2 o più episodi di stato epilettico che hanno richiesto ospedalizzazione e intubazione nei 6 mesi precedenti lo screening
Lo studio valuterà
Sicurezza
Frequenza delle crisi motorie
Concentrazione nel sangue di PRAX-562
Salute generale
Modifica della frequenza delle crisi
Maggiori informazioni
STUDIO ABBRACCIO – Praxis Precision Medicines
Medicina di precisione Praxis
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Fase di studio
1/2
Farmaco in studio
PRAX-222
Tipo di farmaco
Oligonucleotide antisenso (ASO)
Tipo di prova
DEE correlato a SCN2A
Comparatore
Placebo (somministrato per 4 settimane)
Paesi
stati Uniti
Criteri di inclusione chiave
Età compresa tra 2 e 18 anni
Diagnosi di mutazione con guadagno di funzione (GoF) SCN2A confermata da test genetici
Insorgenza di convulsioni prima dei 3 mesi di età
Peso di almeno 10 kg
Criteri di esclusione chiave
Assunzione di più di 2 farmaci antiepilettici bloccanti i canali del sodio
Lo studio valuterà
Sicurezza
Frequenza delle convulsioni
Proporzione di partecipanti con una risposta al trattamento
Salute generale
Cambiamento nell'EEG
Cambiamento nel sonno
Tappe dello sviluppo
Maggiori informazioni
ClinicalTrials.gov
Studi clinici che hanno chiuso il reclutamento
STUDIO PACIFICO – Longboard Pharmaceuticals
Prodotti farmaceutici di Longboard
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Fase di studio
1/2
Farmaco in studio
LP352. Preso tre volte al giorno (per via orale) o tramite sonda
Tipo di farmaco
Piccola molecola
Tipo di prova
Secchio (un trattamento per più condizioni)
Comparatore
Placebo (80% possibilità di ricevere LP352)
Paesi
stati Uniti
Australia
Criteri di inclusione chiave
Di età compresa tra 12 e 65 anni
Diagnosi di encefalopatia dello sviluppo ed epilettica (DEE)
Attualmente sto assumendo 1-4 farmaci antiepilettici a dose stabile
4 o più crisi motorie al mese per 3 mesi
Avere un caregiver o un compagno di studio affidabile
Criteri di esclusione chiave
Usando fenfluramina o lorcaserin
Condizione cardiovascolare (cuore e vasi sanguigni) o cerebrovascolare (vasi sanguigni nel cervello).
Lo studio valuterà
Sicurezza
Salute mentale
Salute generale
Modifica della frequenza delle crisi
Come l'organismo interagisce con il trattamento (farmacocinetica)
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