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Español 現在の SCN2A 臨床試験
SCN2A関連疾患に対する現在の臨床試験
活発な臨床試験
EMBOLD STUDY – Praxis Precision Medicines
プラクシス プレシジョン メディスン
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研究段階
2
治験薬
PRAX-562。用量0.5mg/kg/日
薬剤の種類
低分子
トライアルの種類
DEE – SCN2A および SCN8A
コンパレータ
プラセボ（4週間投与）
国
アメリカ
主な採用基準
2 ～ 18 歳
生後3か月までに発作を伴うSCN2A、または生後6か月までに発作を伴うSCN8Aと診断されている
現在、安定した用量で 1 ～ 4 種類の抗てんかん薬を服用している
スクリーニング前の4週間に8回以上の運動発作、かつ
28日間のベースライン観察期間中に8回以上の運動発作が発生した
主な除外基準
機能喪失 (LoF) 変異
スクリーニング前の6か月以内に入院および挿管を必要とするてんかん重積状態が2回以上発生した
研究は評価します
安全性
モーター発作の頻度
PRAX-562の血中濃度
健康全般
発作頻度の変化
研究を受け入れる – Praxis Precision Medicines
プラクシス プレシジョン メディスン
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研究段階
1/2
治験薬
PRAX-222
薬剤の種類
アンチセンスオリゴヌクレオチド (ASO)
トライアルの種類
SCN2A関連DEE
コンパレータ
プラセボ（4週間投与）
国
アメリカ
主な採用基準
2 ～ 18 歳
SCN2A 機能獲得 (GoF) 変異と診断され、遺伝子検査で確認されました
生後3か月未満で発作が始まる
体重10kg以上
主な除外基準
ナトリウムチャネルを遮断する抗発作薬を2種類以上服用している
研究は評価します
安全性
発作の頻度
治療反応が見られた参加者の割合
健康全般
脳波の変化
睡眠の変化
発達のマイルストーン
詳しくは
ClinicalTrials.gov
募集を終了した臨床試験
PACIFIC STUDY – ロングボード・ファーマシューティカルズ
ロングボード医薬品
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研究段階
1/2
治験薬
LP352。 1日3回（経口）または栄養チューブ経由で摂取します
薬剤の種類
低分子
トライアルの種類
バケット（複数の条件に対して1回の治療）
コンパレータ
プラセボ (LP352 を受け取る確率 80%)
国
アメリカ
オーストラリア
主な採用基準
12～65歳
-発達性およびてんかん性脳症（DEE）と診断されている
現在、安定した用量で 1 ～ 4 種類の抗てんかん薬を服用している
3か月間、月に4回以上の運動発作
信頼できる介護者または研究パートナーがいる
主な除外基準
フェンフルラミンまたはロルカセリンの使用
心血管（心臓と血管）または脳血管（脳内の血管）の状態
研究は評価します
安全性
メンタルヘルス
健康全般
発作頻度の変化
身体が治療とどのように相互作用するか（薬物動態）