Essais cliniques actuels sur le SCN2A

Essais cliniques en cours pour les affections liées au SCN2A

Essais cliniques actifs

ÉTUDE EMBOLD – Médecine de précision Praxis

Médicaments de précision Praxis

Phase d'étude

2

Médicament à l'étude

PRAX-562. Dose 0,5 mg/kg/jour

Type de médicament

Petite molécule

Type d'essai

DEE-SCN2A et SCN8A

Comparateur

Placebo (donné pendant 4 semaines)

Des pays

États-Unis

Principaux critères d'inclusion

 Âgés de 2 à 18 ans
 Diagnostic de SCN2A avec convulsions au cours des 3 premiers mois de la vie, ou SCN8A et convulsions au cours des 6 premiers mois de la vie
 Prend actuellement 1 à 4 médicaments anti-épileptiques à une dose stable
 8 crises motrices ou plus dans les 4 semaines précédant le dépistage, ET
 8 crises motrices ou plus au cours de la période d'observation de base de 28 jours

Principaux critères d'exclusion

 Mutations de perte de fonction (LoF)
 2 épisodes ou plus d'état de mal épileptique nécessitant une hospitalisation et une intubation dans les 6 mois précédant le dépistage

L'étude évaluera

 Sécurité
 Fréquence des crises motrices
 Concentration sanguine de PRAX-562
 Santé globale
 Modification de la fréquence des crises

Plus d'information

Site Web de l'étude EMBOLD

ClinicalTrials.gov

ÉTUDE EMBRACE – Praxis Precision Medicines

Médicaments de précision Praxis

Phase d'étude

1/2

Médicament à l'étude

PRAX-222

Type de médicament

Oligonucléotide antisens (ASO)

Type d'essai

DEE lié à SCN2A

Comparateur

Placebo (donné pendant 4 semaines)

Des pays

États-Unis

Principaux critères d'inclusion

 Âgés de 2 à 18 ans
 Diagnostiqué avec une mutation de gain de fonction (GoF) SCN2A confirmée par des tests génétiques
 Début des crises avant l'âge de 3 mois
 Poids d'au moins 10 kg

Principaux critères d'exclusion

 Prendre plus de 2 médicaments antiépileptiques bloquant les canaux sodiques

L'étude évaluera

 Sécurité
 Fréquence des crises
 Proportion de participants ayant répondu au traitement
 Santé globale
 Modification de l'EEG
 Changement de sommeil
 Étapes de développement

Plus d'information

ClinicalTrials.gov

Essais cliniques dont le recrutement est clôturé

ÉTUDE PACIFIQUE – Longboard Pharmaceuticals

Produits pharmaceutiques pour longboard

Phase d'étude

1/2

Médicament à l'étude

LP352. Pris trois fois par jour (par voie orale) ou via une sonde d'alimentation

Type de médicament

Petite molécule

Type d'essai

Seau (un traitement pour plusieurs conditions)

Comparateur

Placebo (80% chance de recevoir LP352)

Des pays

États-Unis
Australie

Principaux critères d'inclusion

 Âgés de 12 à 65 ans
 Diagnostiqué avec une encéphalopathie développementale et épileptique (DEE)
 Prend actuellement 1 à 4 médicaments anti-épileptiques à une dose stable
 4 crises motrices ou plus par mois pendant 3 mois
 Avoir un soignant ou un partenaire d'étude fiable

Principaux critères d'exclusion

 Utiliser la fenfluramine ou la lorcaserine
 Affection cardiovasculaire (cœur et vaisseaux sanguins) ou cérébrovasculaire (vaisseaux sanguins dans le cerveau)

L'étude évaluera

 Sécurité
 Santé mentale
 Santé globale
 Modification de la fréquence des crises
 Comment le corps interagit avec le traitement (pharmacocinétique)

Plus d'information

Site de l'étude PACIFIQUE

ClinicalTrials.gov

Fondation du syndrome de Dravet