वर्तमान SCN2A नैदानिक परीक्षण

SCN2A से संबंधित स्थितियों के लिए वर्तमान नैदानिक परीक्षण

सक्रिय नैदानिक परीक्षण

एम्बोल्ड अध्ययन - प्रैक्सिस प्रिसिजन मेडिसिन्स

प्रैक्सिस प्रिसिजन मेडिसिन्स

अध्ययन चरण

2

अध्ययन दवा

प्रैक्स-562. खुराक 0.5 मिलीग्राम/किग्रा/दिन

औषधि का प्रकार

छोटा अणु

परीक्षण का प्रकार

डीईई - एससीएन2ए और एससीएन8ए

तुलनित्र

प्लेसबो (4 सप्ताह के लिए दिया गया)

देशों

संयुक्त राज्य अमेरिका

प्रमुख समावेशन मानदंड

 आयु 2-18 वर्ष
 जीवन के पहले 3 महीनों में दौरे के साथ SCN2A का निदान, या जीवन के पहले 6 महीनों में SCN8A और दौरे के साथ निदान
 वर्तमान में स्थिर खुराक पर 1-4 एंटी-जब्ती दवाएं ले रहे हैं
 स्क्रीनिंग से पहले 4 सप्ताह में 8 या अधिक मोटर दौरे, और
 28 दिन की बेसलाइन अवलोकन अवधि के दौरान 8 या अधिक मोटर दौरे

प्रमुख बहिष्करण मानदंड

 कार्य की हानि (एलओएफ) उत्परिवर्तन
 स्क्रीनिंग से पहले 6 महीने में स्टेटस एपिलेप्टिकस के 2 या अधिक एपिसोड में अस्पताल में भर्ती होने और इंटुबैषेण की आवश्यकता होती है

अध्ययन करेगा आकलन

 सुरक्षा
 मोटर दौरे की आवृत्ति
 PRAX-562 की रक्त सांद्रता
 समग्र स्वास्थ्य
 जब्ती आवृत्ति में परिवर्तन

आलिंगन अध्ययन - प्रैक्सिस प्रिसिजन मेडिसिन्स

प्रैक्सिस प्रिसिजन मेडिसिन्स

अध्ययन चरण

1/2

अध्ययन दवा

प्रैक्स-222

औषधि का प्रकार

एंटीसेंस ऑलिगोन्यूक्लियोटाइड (एएसओ)

परीक्षण का प्रकार

SCN2A-संबंधित डीईई

तुलनित्र

प्लेसबो (4 सप्ताह के लिए दिया गया)

देशों

संयुक्त राज्य अमेरिका

प्रमुख समावेशन मानदंड

 आयु 2-18 वर्ष
 SCN2A गेन ऑफ फंक्शन (GoF) उत्परिवर्तन का निदान आनुवंशिक परीक्षण पर पुष्टि की गई
 3 महीने की उम्र से पहले दौरे की शुरुआत
 वजन कम से कम 10 किलो

प्रमुख बहिष्करण मानदंड

 2 से अधिक सोडियम चैनल लेना, जब्ती-विरोधी दवाओं को अवरुद्ध करना

अध्ययन करेगा आकलन

 सुरक्षा
 दौरे की आवृत्ति
 उपचार प्रतिक्रिया वाले प्रतिभागियों का अनुपात
 समग्र स्वास्थ्य
 ईईजी में बदलाव
 नींद में बदलाव
 विकासात्मक महत्वपूर्णता

अधिक जानकारी

clinicaltrials.gov

क्लिनिकल परीक्षण जिन्होंने भर्ती बंद कर दी है

प्रशांत अध्ययन - लॉन्गबोर्ड फार्मास्यूटिकल्स

लॉन्गबोर्ड फार्मास्यूटिकल्स

अध्ययन चरण

1/2

अध्ययन दवा

एलपी352. प्रतिदिन तीन बार (मुंह से) या फीडिंग ट्यूब के माध्यम से लिया जाता है

औषधि का प्रकार

छोटा अणु

परीक्षण का प्रकार

बाल्टी (कई स्थितियों के लिए एक उपचार)

तुलनित्र

प्लेसबो (80% LP352 प्राप्त करने का मौका)

देशों

संयुक्त राज्य अमेरिका
ऑस्ट्रेलिया

प्रमुख समावेशन मानदंड

 आयु 12-65 वर्ष
 विकासात्मक और मिरगी एन्सेफैलोपैथी (डीईई) के साथ निदान
 वर्तमान में स्थिर खुराक पर 1-4 एंटी-जब्ती दवाएं ले रहे हैं
 3 महीने के लिए प्रति माह 4 या अधिक मोटर बरामदगी
 विश्वसनीय देखभालकर्ता या अध्ययन भागीदार हों

प्रमुख बहिष्करण मानदंड

 फेनफ्लुरामाइन या लॉर्सेसेरिन का उपयोग करना
 कार्डियोवैस्कुलर (हृदय और रक्त वाहिकाओं) या सेरेब्रोवास्कुलर (मस्तिष्क में रक्त वाहिकाओं) की स्थिति

अध्ययन करेगा आकलन

 सुरक्षा
 मानसिक स्वास्थ्य
 समग्र स्वास्थ्य
 जब्ती आवृत्ति में परिवर्तन
 उपचार के साथ शरीर कैसे इंटरैक्ट करता है (फार्माकोकाइनेटिक्स)